Alzheimer: pinza molecolare ideata da ricercatori UCLA e Cattolica

Ricercatori dell’Universita’ Cattolica del Sacro Cuore di Roma -Policlinico A. Gemelli insieme con colleghi dell’Universita’ di Los Angeles (UCLA) hanno dimostrato l’efficacia di ”pinzette molecolari” che potrebbero risultare importanti nella cura della malattia di Alzheimer: le pinzette ”pizzicano” le proteine tossiche che si aggregano nel cervello dei pazienti e, cosi’ facendo, ne bloccano l’aggregazione, impedendo che avvelenino i neuroni. La nuova molecola anti-Alzheimer e’ risultata efficace in un modello animale di malattia.

E’ il risultato del team del professor Claudio Grassi, Direttore dell’Istituto di Fisiologia Umana dell’Universita’ Cattolica di Roma, insieme al gruppo di Gal Bitan della UCLA.

La ricerca e’ stata pubblicata sulla rivista internazionale Brain.

La protagonista di questo lavoro si chiama ”CLR01”, e’ una molecola a forma di pinzetta che si attacca alle proteine tossiche dell’Alzheimer, prevenendo e contrastando gli effetti neurotossici derivanti dall’accumulo del peptide ?-amiloide. ”Questi studi aprono la strada a nuove prospettive terapeutiche per la malattia neurodegenerativa che rappresenta oggi la principale causa di demenza nell’uomo”, spiega il professor Grassi.

Oggi l’Alzheimer colpisce oltre 36 milioni di persone e, a seguito del progressivo allungamento della vita media e del conseguente invecchiamento generale della popolazione, si stima che il numero dei pazienti superera’ i 115 milioni nel 2050.

Molti recenti studi hanno ampiamente dimostrato che proprio che alterazioni della trasmissione e della plasticita’ sinaptica sono alla base del declino cognitivo tipico della malattia di Alzheimer. ”Le nostre ricerche – spiega Grassi – puntano, quindi, all’identificazione di terapie specificamente mirate a contrastare il sintomo chiave della malattia”.

Il CLR01, precisa il professore, esercita i suoi effetti agendo come una ”pinza” molecolare che, avvolgendo il peptide ?-amiloide in punti specifici, ne previene l’aggregazione e il conseguente danno a carico delle sinapsi.

”Questa ricerca offre la prima dimostrazione che CLR01 e’ efficace in un modello animale di mammifero (topi geneticamente modificati che presentano disturbi neurologici molto simili a quelli della malattia di Alzheimer)”, afferma il professor Bitan, docente presso il Dipartimento di Neurologia della UCLA e coordinatore dello studio. Un aspetto importante, prosegue il docente americano, e’ ”che nei topi CLR01 attraversa la barriera emato-encefalica (il ‘muro’ protettivo che impedisce a sostanze estranee di entrare nel cervello attraverso la circolazione sanguigna) e, una volta giunto nel cervello, contrasta l’aggregazione sia del peptide ?-amiloide sia della ”proteina tau fosforilata”, un’altra molecola con un ruolo fondamentale nella patogenesi della malattia. Il CLR01 esercita, quindi, la sua azione protettiva sui neuroni senza che gli animali trattati mostrino alcun segno di tossicita”’.

”Saranno ovviamente necessarie ulteriori indagini prima di considerare il possibile impiego di CLR01 nell’uomo – concludono gli autori dello studio – ma i risultati ottenuti finora sono molto incoraggianti e ci spingono a proseguire le nostre ricerche in sistemi biologici piu’ complessi”.