Atrofia muscolare spino-bulbare: studio italiano su eventuale cura

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Uno studio condotto da Gianni Soraru’ dell’Universita’ di Padova ha rivelato che l’uso del clenbuterolo, un comune antiasma, puo’ curare una patologia rara e invalidante: l’atrofia muscolare spino-bulbare.

Conosciuta anche come malattia di Kennedy, e’ una patologia trasmessa geneticamente ai soli individui di sesso maschile e causa una lenta e progressiva debolezza e atrofia muscolare con difficolta’ soprattutto nella deambulazione associate spesso a sintomi bulbari (difficolta’ a deglutire ed articolare le parole) e talora respiratori.

Soraru’, ricercatore del Dipartimento di Neuroscienze dell’Universita’ di Padova, ha scoperto la grande potenzialita’ del farmaco grazie a una sperimentazione clinica, condotta su venti pazienti, che e’ stata riportata dalla prestigiosa rivista internazionale Neurology .

Il farmaco, che ha il grande vantaggio di essere gia’ disponibile in commercio, ha migliorato significativamente la vita dei pazienti. ”La sperimentazione che abbiamo condotto somministrando il clenbuterolo per via orale – ha spiegato Soraru’ a Osservatorio Malattie Rare – ha avuto un grande successo.

La forza fisica dei pazienti e’ migliorata sensibilmente, senza effetti collaterali di rilievo. Per questo abbiamo ora intenzione di istituire un trial clinico piu’ ampio, da condurre in doppio cieco. Invito quindi i pazienti italiani a contattare l’ Ambulatorio Malattie del Motoneuroni del Policlinico Universitario di Padova, per una prima fase informativa, inviando una mail a gianni.soraru@unipd.it ; oppure chiamando lo 049 8211943 in orario mattutino”.

La malattia di Kennedy ha una prevalenza di circa 1/30.000 nati maschi. I sintomi solitamente compaiono tra i 30 e i 60 anni, con tremore, i crampi muscolari, l’affaticamento e la disartria. Man mano che la malattia progredisce, i pazienti sviluppano anche debolezza e atrofia dei muscoli bulbari e degli arti, manifestando disartria, disfonia, tic muscolari, atrofia linguale, difficolta’ alla masticazione e anomalie del movimento. Il declino cognitivo e’ minimo o assente.

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