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La sindrome di Sanfilippo è una malattia genetica rara causata da un deficit in enzimi deputati alla degradazione di specifici tipi di carboidrati che può avere come esito l’accumulo di queste sostanze nel tessuti nelle cellule e nei tessuti, con gravi conseguenze sulla salute delle persone affette. Una ricerca condotta presso l’Università della California…
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La terapia si avvicina: ancora una volta sono i virus alleati a dare una speranza per curare malattie genetiche rare. Una ricerca condotta da Alberto Auricchio, ricercatore dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, pubblicata su ”Molecular Therapy”, ha dimostrato nel modello animale l’efficacia e la stabilita’ nel tempo della terapia genica per…
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Ricercatori italiani aprono le porte della terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo II, grave malattia metabolica ereditaria. In uno studio pubblicato sull”American Journal of Human Genetics’, Maria Pia Cosma e Vinicia Polito dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli hanno dimostrato come un particolare approccio di terapia genica sia in grado di…
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