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Fibrosi cistica: in USA nuova terapia genica

Un gruppo di ricercatori della Boston University’s Center for Regenerative Medicine and the Pulmonary Center ha generato 100 nuove linee di cellule staminali pluripotenti indotte (IPSC) provenienti da individui con malattie polmonari, tra cui la fibrosi cistica e l’enfisema.
Grazie a queste nuove linee di staminali potrebbero essere fatti consistenti passi avanti nella cura degli effetti della malattia sull’apparato respiratorio e per lo sviluppo di una terapia genica in grado di correggere le mutazioni genetiche che ne sono causa. Ad annunciarlo sono i dati di uno studio, finanziato dal National Institutes of Health, la Cystic Fibrosis Foundation, guidato da Darrell Kottonm e apparso sulla rivista Stem Cell. Le nuove staminali generare sono frutto della riprogrammazione di cellule adulte riportate allo stato primitivo di cellule staminali, simili a quelle embrionali, e capaci dunque di differenziarsi in diversi tipi di cellule, comprese quelle che danno origine a tessuti del fegato e del polmone.


Si tratterebbe in questo caso di cellule geneticamente identiche a quelle del paziente e dunque potenzialmente trapiantabili senza rischio di rigetto, il tutto senza necessita’ di utilizzare cellule embrionali. Per lo studio sono infatti stati utilizzati dei tessuti derivati da biopsie effettuate sulla pelle di pazienti affetti da varie malattia, tra cui la fibrosi cistica e l’anemia falciforme, e dunque da una cultura di cellule staminali adulte. La riprogrammazione e’ avvenuta utilizzando un vettore chiamato ‘Stem Cell Cassette’ (STEMCCA). Dopo la riprogrammazione i ricercatori hanno verificato che queste cellule queste si moltiplicano e sono in grado di differenziarsi in tessuto endoderma, quello cioe’ da cui deriva l’epitelio dell’apparato respiratorio, la base del polmone insomma. Considerato che proprio questo organo e’ uno dei maggiormente colpiti da malattie come la fibrosi cistica i ricercatori hanno espresso la speranza che i risultati di questa ricerca possano ess! ere la b ase per costruire una banca di cellule staminali da utilizzare, come inizio, per il trattamento della fibrosi cistica e della malattia da deficit di alfa-1 antitripsina, un’altra malattia genetica rara che si manifesta tra l’altro con enfisema polmonare. In futuro un po’ piu’ lontano, ma che ora appare comunque piu’ probabile, le stesse staminali potrebbero anche essere usate per correggere le mutazioni genetiche che sono alla base di queste e magari anche di altre malattie.

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