Malattie rare: accordata una nuova terapia biologica per il trattamento della CAPS

E’ stata approvata in Europa una nuova terapia biologica, Ilaris (canakinumab), per il trattamento in bambini ed adulti di una rara malattia autoinfiammatoria, nota come CAPS (cryopyrin-associated periodic syndrome).

Il trattamento è il primo approvato per bambini dai 4 anni in sù, ed è indicato per due distinte forme della malattia, note come FCAS (familial cold auto-inflammatory syndrome) e MWS (Muckle-Wells syndrome).

Gli studi clinici di Fase III hanno mostrato una remissione rapida della malattia nel 97% dei pazienti trattati con il farmaco. Ilaris, anticorpo monoclonale umanizzato, blocca rapidamente e selettivamente la citochina Interleuchina-1 beta (IL-1beta), che, sovraprodotta nei pazienti affetti da CAPS, a causa della mutazione di un singolo gene, è responsabile della risposta infiammatoria. La sovraproduzione di Interleuchina-1 beta causa quindi quella forte infiammazione che porta al danno tissutale e a sintomi come affaticamento, arrossamento, febbre, mal di testa, dolore alle giunture e alle articolazioni. Le conseguenze della malattia sono importanti, a volte fatali, come sordità, deformità delle articolazioni, danno a livello del sistema nervoso centrale, con perdita della vista, e amiloidosi. Il farmaco, approvato a giugno negli USA, viene somministrato ai pazienti tramite una iniezione sottopelle ogni due mesi.