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martedì, Dicembre 7, 2021

Malattie rare: accordata una nuova terapia biologica per il trattamento della CAPS

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E’ stata approvata in Europa una nuova terapia biologica, Ilaris (canakinumab), per il trattamento in bambini ed adulti di una rara malattia autoinfiammatoria, nota come CAPS (cryopyrin-associated periodic syndrome).

Il trattamento è il primo approvato per bambini dai 4 anni in sù, ed è indicato per due distinte forme della malattia, note come FCAS (familial cold auto-inflammatory syndrome) e MWS (Muckle-Wells syndrome).

Gli studi clinici di Fase III hanno mostrato una remissione rapida della malattia nel 97% dei pazienti trattati con il farmaco. Ilaris, anticorpo monoclonale umanizzato, blocca rapidamente e selettivamente la citochina Interleuchina-1 beta (IL-1beta), che, sovraprodotta nei pazienti affetti da CAPS, a causa della mutazione di un singolo gene, è responsabile della risposta infiammatoria. La sovraproduzione di Interleuchina-1 beta causa quindi quella forte infiammazione che porta al danno tissutale e a sintomi come affaticamento, arrossamento, febbre, mal di testa, dolore alle giunture e alle articolazioni. Le conseguenze della malattia sono importanti, a volte fatali, come sordità, deformità delle articolazioni, danno a livello del sistema nervoso centrale, con perdita della vista, e amiloidosi. Il farmaco, approvato a giugno negli USA, viene somministrato ai pazienti tramite una iniezione sottopelle ogni due mesi.

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