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Terapia genica per contrastare l’Alzheimer: sviluppi

Gli scienziati della Georgetown University hanno iniziato il reclutamento di pazienti volontari per il primo trial clinico per la cura della demenza causata dall’Alzheimer, in cui verrà impiegata per la prima volta la terapia genica. Lo studio di Fase II testerà la sicurezza ed i possibili benefici dell’impiego di CERE-110, vettore virale derivante dal ceppo degli Adenovirus di tipo 2 (AAV-2) ingegnerizzato per guidare la sintesi di NGF, cioè il fattore di crescita neuronale, responsabile del buon funzionamento delle cellule neuronali.


CERE-110 verrà inoculato, in sede operatoria, nella parte del cervello affetta dalla malattia. I ricercatori, guidati da Scott Turner, direttore del Georgetown’s Memory Disorders Program, ritengono infatti che il gene sarà capace di istruire le cellule cerebrali a produrre maggiori quantità della proteina NGF che potrà essere in grado di fermare la progressione della malattia di Alzheimer. Il trial, che sarà condotto su 50 pazienti affetti dalla forma lieve della patologia, sarà finanziato dal National Institute on Aging in collaborazione con l’azienda Ceregene.

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