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Sindrome di Gaucher di tipo 1: in Italia il trial clinico di un farmaco

Per le persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo 1, una patologia rara che causa ritardi della crescita, malformazioni ossee e ingrossamento di alcuni organi interni, si aprono le porte anche in Italia della sperimentazione di un nuovo farmaco, il primo somministrabile per via orale. Nel nostro paese si stima vi siano circa 250 persone affette dalla malattia. Il farmaco si chiama ‘eliglustat’ e, come pubblicato sulla rivista scientifica ‘Blood’, ha superato gli studi di fase I e II con risultati decisamente incoraggianti sia per la capacita’ di agire sulla densita’ delle ossa sia per la riduzione della crescita anomala della milza.


A fronte di questi risultati la casa produttrice del farmaco, la Genzyme -sotto i riflettori per una possibile acquisizione da parte di Sanofi Aventis- ha deciso di procedere a tre diversi trial clinici di fase III arruolando 450 pazienti in oltre 25 Paesi tra cui l’Italia, lo studio clinico piu’ ampio mai intrapreso per la malattia. In Italia la sperimentazione si fara’ in due centri, all’Ospedale S.Maria della Misericordia di Udine, sotto il coordinamento di Bruno Bembi uno dei massimi esperti della malattia, e a Firenze all’Azienda Ospedaliera di Careggi, dove a occuparsene saranno Massimo Morfini e Silvia Linari. Il primo trial sara’ effettuato su pazienti adulti che hanno gia’ utilizzato altri trattamenti, il secondo sara’ un doppio cieco per il confronto con l’effetto placebo e il terzo sara’ invece finalizzato a mettere a punto lo schema posologico piu’ adeguato. “Questa terapia – ha spiegato Bembi – potrebbe essere utilizzata nei pazienti che hanno ancora un’attivita’ enzimatica discreta. L”eliglustat’ infatti da una parte limita l’accumulo lisosomiale nelle cellule, dall’altra stimola gli enzimi che con il loro malfunzionamento causano la malattia. Al S.Maria della Misericordia abbiamo gia’ due pazienti pronti a cominciare il trail ma siamo possiamo accoglierne altri e contiamo di iniziare al massimo il mese prossimo”.

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