Merck ha presentato nuovi dati sull’efficacia a lungo termine di Cladribina compresse, attualmente in fase di sperimentazione nella Sclerosi Multipla

Cladribina compresse: nuovi dati sulla sua efficacia

Darmstadt, Germania, 27 settembre 2016 – Merck, azienda leader in ambito scientifico e tecnologico, nel corso di due presentazioni orali avvenute durante il 32° Congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) che si è tenuto a Londra dal 14 al 17 settembre, ha presentato nuovi dati sull’efficacia di Cladribina compresse, molecola in fase di sperimentazione.

Efficacia a lungo termine e profilo di sicurezza

I risultati, ottenuti dallo studio di fase III CLARITY, dall’estensione dello studio CLARITY e dallo studio open-label di mantenimento di fase III ORACLE-MS, hanno dimostrato una efficacia a lungo termine di Cladribina compresse nei pazienti con Sclerosi Multipla (SM), associata ad un profilo di sicurezza ben caratterizzato. Lo studio CLARITY e l’estensione dello studio CLARITY hanno confermato che 20 giorni di dosaggio orale nel corso di due anni sono stati efficaci nella riduzione della frequenza delle ricadute e nel rallentare la progressione della disabilità fino a quattro anni.

I benefici clinici

“I risultati presentati la scorsa settimana mostrano che i benefici clinici di Cladribina compresse possono essere mantenuti nella maggior parte dei pazienti per ulteriori due anni senza la necessità di un nuovo dosaggio – ha dichiarato il Professor Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento di Neurologia Sperimentale IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e principale ricercatore degli studi. Anche se per i pazienti con SM sono disponibili diverse terapie, esistono bisogni non ancora soddisfatti all’interno della comunità dei pazienti, incluso quello per terapie che offrano benefici duraturi”.

Cladribina compresse riduce la percentuale di ricadute annualizzate

Nel corso di una presentazione orale, i dati ottenuti dallo studio di fase III CLARITY a due anni e l’estensione dello studio CLARITY a due anni hanno mostrato che pazienti con SM recidivante che hanno ricevuto placebo nel corso dello studio CLARITY, e che sono stati poi trattati con Cladribina compresse nel corso dell’estensione dello studio CLARITY, hanno significativamente ridotto la percentuale di ricadute annualizzate (ARR) (0,26 vs 0,10. P<0,0001) alla fine della fase di estensione. Questa percentuale di ricadute è stata mantenuta nei pazienti che hanno ricevuto Cladribina compresse per i due anni dello studio CLARITY e ai quali è stato poi somministrato placebo per i due anni della fase di estensione.

Cladribina compresse riduce il rischio di progressione in SM clinicamente definita

La seconda presentazione orale ha riportato i dati dallo studio open-label di mantenimento di fase III ORACLE-MS. Lo studio ORACLE-MS ha mostrato che, per i pazienti che avevano avuto un primo evento demielinizzante, il trattamento con Cladribina compresse ha ridotto significativamente il rischio di progressione in SM clinicamente definita rispetto al placebo. Nella parte open-label dello studio, i pazienti che avevano mostrato una conversione in SM clinicamente definita nella fase iniziale del trattamento sono stati trattati con l’interferone beta-1a di Merck. I nuovi dati presentati nel corso del Congresso ECTRIMS dimostrano che i pazienti che avevano ricevuto Cladribina compresse nella fase iniziale del trattamento hanno avuto una percentuale di ricadute annualizzate più bassa nel corso del periodo di mantenimento (tempo medio con interferone beta-1a = 56 settimane) rispetto a quelli che avevano ricevuto placebo nella fase iniziale del trattamento [0,14 per Cladribina compresse 3,5 mg/kg (n=25), 0,24 per Cladribina compresse 5,25 mg/kg (n=24) e 0,42 per placebo (n=60)].

“Cladribina compresse ha un programma unico di dosaggio orale, con soltanto due brevi cicli di trattamento somministrati per via orale in due anni. Con dati sulla sicurezza su più di 10.000 pazienti-anno e dati di fase III sull’efficacia, questi risultati di riduzioni a lungo termine nella percentuale di ricadute supportano la nostra convinzione che, se approvata, Cladribina compresse potrà rappresentare un importante passo avanti per i pazienti con SM recidivante-remittente – ha dichiarato Luciano Rossetti, Head of Global R&D per il business biopharma di Merck.

L’EMA (European Medicines Agency) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application – MAA) per Cladribina compresse, prodotto sperimentale per il trattamento della Sclerosi Multipla (SM) recidivante-remittente.

Informazioni su Cladribrina compresse

La Cladribina compresse è un pro-farmaco costituito da una piccola molecola di sintesi che agisce in modo selettivo sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla. Cladribina compresse è attualmente in fase di sperimentazione clinica e non è approvata in alcuna condizione negli Stati Uniti, in Canada ed in Europa.

Informazioni sull’interferone beta-1a

L’interferone beta-1a di Merck è un farmaco immunomodulante approvato per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), ed è simile alla proteina interferone beta prodotta dall’organismo. Non è stata ancora stabilita l’efficacia dell’interferone beta-1a nella sclerosi multipla cronica progressiva. Si ritiene che gli interferoni ß aiutino a ridurre l’infiammazione, anche se l’esatto meccanismo non è noto.

L’interferone beta-1a di Merck, approvato nel 1998 in Europa e nel 2002 negli USA, è registrato in oltre 90 paesi del mondo. E’ stato dimostrato che il medicinale ritarda la progressione della disabilità, riduce la frequenza delle recidive e, alla RMN, riduce l’attività e l’estensione delle lesioni[1].

L’interferone beta-1a di Merck può essere somministrato con l’autoiniettore elettronico RebiSmart (non approvato negli Stati Uniti), con la penna pre-riempita monouso RebiDose o, ancora, con Rebislide (non disponibile in Italia), penna ad iniezione manuale multidose. Può inoltre essere somministrato con l’autoiniettore Rebiject II o con iniezione manuale tramite siringhe pre-riempite pronte all’uso. Questi dispositivi per l’iniezione non sono approvati in tutte le nazioni.

Nel gennaio 2012, la Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione dell’interferone beta-1a di Merck per i pazienti che hanno manifestato un singolo evento demielinizzante suggestivo di sclerosi multipla

Tale estensione dell’indicazione non è stata richiesta negli Stati Uniti.

L’interferone beta-1a di Merck deve essere utilizzato con cautela nei pazienti con anamnesi di depressione, patologia epatica, anomalie della tiroide ed epilessia a carattere convulsivo. Gli effetti collaterali segnalati con maggior frequenza sono sintomi simil-influenzali, reazioni al sito d’iniezione, aumento degli enzimi epatici e anomalie delle cellule ematiche. I pazienti, in particolare quelli affetti da sintomi depressivi, patologie epilettiche o disturbi epatici, devono discutere il trattamento con questo medicinale con il proprio medico.

*Non è nota l’esatta correlazione tra i referti della RMN e lo stato clinico, presente o futuro, dei pazienti, compresa la progressione della disabilità.

L’interferone beta-1a di Merck è approvato negli Stati Uniti per le forme recidivanti di sclerosi multipla.

Informazioni sulla sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) è una malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale a decorso cronico; essa costituisce il più comune disturbo neurologico disabilitante d’origine non traumatica in giovani adulti. Si stima che, nel mondo, le persone affette da sclerosi multipla siano circa 2,3 milioni. Nonostante la sclerosi multipla sia caratterizzata da un’ampia varietà di sintomi, quelli osservati con maggiore frequenza includono disturbi focali, intorpidimento e formicolii agli arti, diminuzione della forza muscolare e disturbi della coordinazione. Le forme recidivanti di SM sono le più comuni.

Informazioni su Merck

Merck è un’azienda scientifica e tecnologica leader nei settori Healthcare, Life Science e Performance Materials. Circa 50.000 dipendenti operano per sviluppare tecnologie in grado di migliorare la vita – dalle terapie biofarmaceutiche per il trattamento del cancro e della sclerosi multipla a sistemi all’avanguardia per la ricerca scientifica e la produzione, ai cristalli liquidi per gli smartphone e i televisori LCD. Nel 2015 Merck ha generato vendite per 12,85 miliardi di Euro in 66 Paesi.

Fondata nel 1668, Merck è la società farmaceutica e chimica più antica al mondo. Ancora oggi, la famiglia fondatrice detiene la quota di maggioranza della Società. Merck (Darmstadt, Germania), detiene i diritti globali sul nome e marchio Merck. Le sole eccezioni sono costituite da Stati Uniti e Canada, dove la Società opera con le denominazioni EMD Serono, EMD Millipore e EMD Performance Materials.