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Miastenia gravis: la ricerca sulle malattie rare ha novità significative

diagramma disfunzioni miastenia grave

diagramma disfunzioni miastenia grave

L’azienda biotech Amarin Corporation ha annunciato risultati incoraggianti di uno studio esploratorio di Fase IIa che testa il composto EN101, un oligonucleotide, in pazienti affetti da miastenia grave, una malattia rara autoimmune e cronica, caratterizzata da una debolezza muscolare che può risultare letale. L’obiettivo dello studio esploratorio, condotto su 31 pazienti, era di stabilire l’efficacia e la sicurezza di tre dosi di 10mg, 20mg e 40mg del composto EN101, somministrato oralmente una volta al giorno per una settimana nei pazienti affetti dalla malattia, con una successiva settimana di wash-out di piridostigmina, spesso il trattamento di prima scelta della miastenia grave. EN101 è un oligonucleotide antisenso che sopprime preferenzialmente l’isoforma “R” dell’acetilcoliesterasi (AChE-R), allo scopo di amplificare le funzioni neuromuscolari evitando al contempo i negativi effetti colinergici attualmente osservati con i trattamenti convenzionali non selettivi.



I risultati finali indicano che tali dosi, oltre ad essere ben tollerate, determinano una riduzione statisticamente rilevante negli score della miastenia grave rispetto alla baseline dell’11.8% (p=0.001), 16.8% (p<0.001) e 20.3% (p<0.001), rispettivamente. Dati i risultati incoraggianti, Amarin si propone di cercare un partner per proseguire le fasi della sperimentazione clinica del prodotto.


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