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Epatite C: nuova strategia di cura, con micro-RNA ad oggi efficace sugli animali

Difficile ricordare subito la sigla SPC3649, ma il suo effetto no: si tratta di un nuovo farmaco che si sta rivelando efficace nella cura dell’epatite C. Il fatto che sia identificato con lettere e numeri significa che è ancora sperimentale e che gli studi sono limitati agli animali, scimpanzé in particolare, ma i primi risultati, non a caso accettati e pubblicati su una rivista scientifica importantissima, l’americana Science, sono promettenti. L’Organizzazione Mondiale della Sanità stima che circa il 3 per cento della popolazione mondiale è infettato dal virus dell’epatite C.

Il virus C provoca, più facilmente del virus B, epatiti croniche e contro di lui non c’è un vaccino che, invece, esiste per la B: entrambe si trasmettono con il sangue infetto, a differenza della A che è, invece, alimentare (il contagio, per quest’ultima, avviene attraverso l’acqua e cibi contaminati e anche per questa infezione esiste un vaccino).

PORTATORI CRONICI – Circa 170 milioni di persone al mondo, portatori cronici del virus C (dopo l’infezione il virus può, infatti, rimanere nell’organismo) sono a rischio di sviluppare cirrosi epatica o cancro del fegato. In Europa i portatori sono all’incirca 4 milioni. Si pone allora un problema di trattamento. «Attualmente lo standard di terapia – commenta Robert Lanford, alla Southwest Foundation for Medical Research – si basa sull’associazione di interferon alfa pegilato con la ribavirina, ma questo schema è efficace soltanto nel 50 per cento dei pazienti ed è spesso associato con effetti collaterali importanti». Ecco perché si stanno cercando nuove strategie. Il farmaco SPC3649 inibisce un micro-Rna, chiamato miR-122, espresso dal fegato in seguito all’infezione e importante nella replicazione del virus C (in pratica si tratta di materiale genetico del virus la cui inibizione con un farmaco interferisce con la replicazione del virus stesso) . Inibendo, dunque, questo micro –Rna, il farmaco riduce la presenza del virus nel fegato e nel sangue negli scimpanzé.

PICCOLI NUMERI – Certo la casistica è ancora esigua: quattro scimpanzé infettati con il virus C sono stati trattati settimanalmente con il farmaco per dodici settimane e seguiti per un periodo di 17 settimane senza terapia. Gli animali che ricevevano la dose più alta (5 mg di farmaco per chilo di peso rispetto a 1 mg) avevano molto meno virus nel sangue e nel fegato, rispetto agli altri. Non solo, l’SPC3649 continua a funzionare, dopo la sospensione della terapia, per molti mesi senza effetti collaterali e senza prova che il virus abbia sviluppato resistenza. Questo farmaco, capace di interferire con i micro-Rna, è il primo a essere sperimentato ( ce ne sono altri allo studio per la cura di malattie genetiche rare, di malattie infettive e anche dei tumori) e presto entrerà nei trial clinici sui volontari sani (uomini) che avranno l’obiettivo di sperimentarne la sicurezza, cioè l’assenza di effetti collaterali.

IL FUTURO – «È uno dei primi esempi dell’efficacia di questi composti – commenta Henrik Orum vice presidente della Santaris Pharma – e ci incoraggia a continuare le sperimentazioni». La Santaris è un’industria danese che ha messo a punto questi farmaci e sta collaborando con molti istituti di ricerca e con alcune multinazionali per lo sviluppo di nuove terapie per la cura di un’ampia gamma di malattie.

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