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L’USA approva un innovativo trattamento della malattia di von Willebrand

Buone notizie per i pazienti affetti dalla malattia di von Willebrand, la patologia emorragica congenita più frequente a livello mondiale (interessa circa otto persone su mille), caratterizzata da sanguinamenti spontanei a livello delle mucose. La Food and Drug Administration americana ha infatti approvato giorni fa un nuovo trattamento di origine biotecnologica, il wilate®, prodotto da Octapharma AG. Wilate è disegnato per fermare il sanguinamento dovuto alla malattia in quei pazienti, adulti e bambini, che non rispondono alla terapia con desmopressina, un analogo della vasopressina che stimola il rilascio nel plasma di VWF conservato nei corpi di Weibel-Palade delle cellule endoteliali.


La terapia con desmopressina infatti, pur efficace nel trattamento della malattia di VW di tipo 1, è di solito di nessun valore nella maggior parte dei pazienti con la variante di tipo 2. Wilate è stato sviluppato e prodotto in maniera specifica per la terapia della malattia di von Willebrand: il prodotto ha ricevuto dall’FDA la designazione di farmaco orfano.

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