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Angioedema ereditario: disponibile da oggi in Italia terapia sottocutanea

E’ da oggi disponibile anche in Italia la prima terapia sottocutanea per gli attacchi acuti di angioedema ereditario (Aee), patologia rara che colpisce, nel Paese, almeno 1500 persone ma che, secondo gli esperti, e’ ancora troppo poco conosciuta e viene diagnosticata solo a meta’ degli effettivi malati.
Si tratta di una malattia genetica che si trasmette dai genitori ai figli con probabilita’ del 50% per ogni gravidanza, causata dalla mancanza o dalla carenza di una specifica proteina (C1 inibitore) che regola, tramite l’ormone bradichinina, il flusso di liquidi dai vasi sanguigni ai tessuti. Questa carenza provoca edemi dolorosi a livello della cute (gonfiori alla faccia e alle mani), molto pericolosi se si manifestano in parti del corpo come bocca, lingua e laringe. Tant’e’ che, come spiega Mauro Cancian, professore dell’Universita’ di Padova, ”la meta’ dei pazienti ha, nel corso della vita, almeno un attacco laringeo e, un paziente su quattro con storia familiare della malattia, ha un parente morto in passato per angioedema ereditario”.

Inoltre, secondo gli esperti, passano in media 15 anni dall’ esordio della malattia perche’ essa venga diagnosticata, perche’ gli attacchi non sono prevedibili e sono erroneamente scambiati per reazioni allergiche. ”Il problema – aggiunge Cancian – e’ che bisogna bloccare tempestivamente l’attacco acuto gia’ quando il paziente arriva al pronto soccorso”.

La terapia dell’attacco acuto si basava finora sulla somministrazione di un concentrato della proteina mancante (C1 inibitore) per via endovenosa, di difficile esecuzione per il paziente. Il nuovo farmaco, a base di icatibant, invece, e’ un inibitore della bradichinina, somministrato con una iniezione sottocute attraverso una siringa predosata, che il paziente potrebbe (e’ in corso una sperimentazione ad hoc) farsi da solo. I farmaci per la cura di questa patologia, tutti molto costosi (1500 euro per singola dose) sono stati classificati dall’Aifa, agenzia italiana del farmaco, come farmaci di classe H, e devono essere distribuiti negli ospedali.

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