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Talassemia: curata in un giovane paziente con la terapia genica

Importante successo della terapia genica: gli scienziati hanno annunciato di aver corretto il Dna di un 18enne che soffriva di una debilitante forma di anemia mediterranea (la talassemia beta). Il paziente, di cui non e’ stato reso noto il nome, soffriva della malattia ereditaria caratterizzata da un difetto nella sintesi dell’emoglobina.
Adesso la sua salute e’ migliorata in modo “sensibile” e la sua qualita’ di vita e’ buona. La beta-talassemia si verifica quando un paziente e’ incapace di produrre sufficiente beta-globine, una componente dell’emoglobina, che e’ utilizzata dalle cellule ematiche per trasportare ossigeno nel corpo; il risultato e’ che gli organi, scarsamente ossigenati, possono subire gravi danni e comunque il paziente ha continua necessita’ di trasfusioni di sangue.


La cura alternativa e’ il trapianto di midollo osso, ma solo pochissimi pazienti vi hanno accesso a causa della difficolta’ a trovare il giusto tipo di donatore. Secondo la rivista Nature, i medici guidati da Philippe Leboulch della Harvard Medical School, hanno utilizzato un virus come “cavallo di Troia” per fornire una fetta di Dna alle cellule che hanno corretto il gene difettoso beta-LCR. “Attualmente, circa tre anni dopo il trapianto, l’evoluzione biologica e clinica e’ notevole e la qualita’ di vite del paziente e’ buona”, dicono i medici. Il paziente, che riceveva trasfusioni di sangue da quando aveva tre anni, e’ stato trasfuso per l’ultima volta nel giugno 2008, un anno dopo l’operazione. Leboulch ha invitato comunque alla cautela, spiegando che il ‘cavallo di Troia’, un tipo di virus chiamato lentivirus, potrebbe aver alterato la funzione di un gene che controlla il comportamento delle cellule staminali nel sangue.
Come risultato c’e’ stata una lieve espansione di queste cellule: una situazione che allo stato e’ benigna, ma che in teoria potrebbe essere un preludio di leucemia, il che e’ un dato che i medici stanno valutando nel decidere se usare la terapia su altri pazienti.

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