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Emofilia B: nuova tecnica di terapia genica per curarla

L’emofilia B puo’ essere curata con una tecnica di terapia genica innovativa, chiamata ”genome editing”.

Lo hanno dimostrato per la prima volta i ricercatori del Children’s Hospital di Philadelphia (Stati Uniti) e della Sangamo BioSciences (Richmond, Stati Uniti), che hanno pubblicato i loro risultati su Nature.


La nuova metodica, sperimentata sui topi, annulla l’effetto del 95% delle mutazioni che causano la malattia, con efficacia a lungo termine e senza effetti collaterali, inclusa la possibilita’ di generare nuove malattie genetiche tipica di altre tecniche. Secondo Katherine High, ematologa e coordinatrice dello studio ”dovra’ passare del tempo prima che il ”genome editing” possa essere utilizzato nella terapia, ma e’ un passo avanti nello sviluppo delle terapie geniche”.

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