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Distrofia di Duchenne: staminali trapiantate in tre bambini

Cellule staminali “da un fratellino o un fratellone” compatibile, per ridurre o ritardare gli effetti della distrofia Duchenne.

Il trial di fase I-II in corso all’Istituto scientifico San Raffaele di Milano procede: “Sono stati trattati tre piccoli pazienti di 8-12 anni e stiamo analizzando i risultati. Con la speranza che questo trattamento possa ridurre o ritardare i sintomi di questa distrofia”. Lo spiega all’Adnkronos Salute Giulio Cossu, supervisore dello studio, che da qualche tempo lavora all’University College di Londra.
Cossu parla della ricerca a margine della X Edizione della ‘Conferenza Internazionale sulla Distrofia muscolare Duchenne/Becker’, che vede riuniti a Roma in questi giorni esperti e famiglie per discutere degli sviluppi della ricerca scientifica e dell’approccio clinico multidisciplinare contro questa patologia. Lo studio italiano è basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di mesoangioblasti (cellule staminali muscolari) donati da un familiare compatibile. “Lo studio è iniziato a marzo dell’anno scorso e ora stiamo analizzando i risultati. E’ ancora presto per parlare, ma possiamo dire che i bambini trattati stanno tutti bene: tra 6 mesi-un anno ne sapremo di più”, dice l’esperto.

Le staminali sono state somministrate con 4 iniezioni a distanza di 2 mesi l’una dall’altra, aumentando via via le dosi “con molta cautela. E’ uno studio di sicurezza, ma vogliamo vedere anche se il trattamento produce una qualche efficacia”. Se tutto va bene “non avremo una ‘pillola magica’ che cura la distrofia – avverte Cossu – ma speriamo di migliorare le condizioni dei pazienti”. Si tratta, oltretutto, di studi costosissimi, “finanziati dalla Comunità europea, da Telethon e da Parent Project onlus, l’associazione di genitori contro la distrofia muscolare di Duchenne/Becker. I bimbi coinvolti sono tutti italiani “e prossimamente pensiamo di trattarne altri due”.
Ma le iniziative per i malati di distrofia non si fermano. In questi giorni è in corso la campagna ‘SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne’ organizzata per finanziare il primo Progetto di Audit Civico per la distrofia muscolare Duchenne/Becker che verrà realizzato, nei prossimi tre anni, in collaborazione con Cittadinanzattiva e Associazione italiana di miologia (Aim).
Nella prima fase del lavoro, che durerà 18 mesi, saranno coinvolti i primi 12 Centri clinici di riferimento di diverse regioni italiane che hanno aderito al progetto Audit Civico, per favorire una valutazione della qualità del servizio d’assistenza clinica, utile a far emergere le eccellenze e, al contempo, verificare che la presa in carico rispecchi un livello standard di trattamento indispensabile per garantire una adeguata qualità della vita.
Per sostenere la campagna, fino al 20 febbraio si può inviare un Sms al numero 45504 da tutti i cellulari personali Tim, Vodafone, Wind, 3, Poste Mobile, CoopVoce per donare 2 euro, oppure chiamare il numero da rete fissa Telecom, Fastweb per donare 2 o 5 euro o TeleTu per donare 2 euro. Per maggiori informazioni: http://www.parentproject.it .

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