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Giornata delle Malattie Rare: Boehringer Ingelheim annuncia l’avvio di uno studio cardine per la valutazione di volasertib* nei pazienti con leucemia mieloide acuta

boehringerBoehringer Ingelheim investe nelle malattie rare, caratterizzate da un forte bisogno clinico insoddisfatto. Volasertib* e nintedanib* sono in Fase III di sviluppo, il primo per la leucemia mieloide acuta e il secondo per la fibrosi polmonare idiopatica

Ingelheim, Germania, 28 febbraio 2013 – Con l’arruolamento del primo paziente Boehringer Ingelheim è soddisfatta di annunciare, in occasione della Giornata Internazionale delle Malattie Rare, l’avvio di uno studio di Fase III (POLO-AMLTM-2) per valutare volasertib*, un potente e selettivo inibitore delle polo-like chinasi (Plk), in associazione a chemioterapia, nei pazienti con leucemia mieloide acuta considerati non idonei a una terapia intensiva.

 

Le leucemie acute sono malattie rare e la leucemia mieloide è il tipo più comune tra queste patologie negli adulti. [i]

Il 28 febbraio ricorre la sesta giornata internazionale dedicata alle malattie rare, Rare Disease Day, e più di 60 Paesi di tutto il mondo la celebrano per aumentare la conoscenza delle stesse e di coloro che ne sono affetti. Una malattia rara consiste in una patologia potenzialmente fatale o cronica e invalidante che colpisce meno di 5 persone ogni 10.000. [ii]

“Le malattie rare sono spesso diagnosticate in modo errato e persino nei casi in cui la diagnosi è corretta, vi è una forte carenza di opzioni terapeutiche disponibili” dichiara il Professor Klaus Dugi, Corporate Senior Vice President Medicine di Boehringer Ingelheim. “L’avvio del trial POLO-AMLTM-2 rappresenta un traguardo significativo se si considera che gli approcci terapeutici per i pazienti con leucemia mieloide acuta, non idonei a una terapia intensiva, sono ancora limitati”.

 

La leucemia mieloide acuta è caratterizzata da una rapida e incontrollata proliferazione di precursori cellulari anomali del sangue che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione delle normali cellule ematiche. L’endpoint primario del trial POLO-AMLTM-2 è la risposta obiettiva al trattamento combinato rispetto alla sola chemioterapia. L’endpoint secondario principale è la sopravvivenza complessiva.

Lo studio è stato avviato a seguito dei risultati positivi emersi da uno studio di Fase II che ha dimostrato tassi elevati di risposta obiettiva e un incremento della sopravvivenza libera da eventi nei pazienti che hanno ricevuto volasertib* in associazione a chemioterapia, rispetto alla sola chemioterapia. [iii]

 

“Boehringer Ingelheim è attiva nello sviluppo di molecole innovative che migliorino le vite dei pazienti ed è fortemente impegnata nella ricerca e nello sviluppo di terapie per le malattie orfane” conclude il professor Klaus Dugi.
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Oltre alla leucemia mieloide acuta, l’azienda sta studiando possibili terapie per altre malattie rare, inclusa la fibrosi polmonare idiopatica (FPI), una patologia respiratoria cronica, gravemente debilitante con prognosi infausta. La FPI è caratterizzata da una progressiva perdita della funzionalità respiratoria che, a 2-3 anni dalla diagnosi, porta alla morte di circa la metà della popolazione di pazienti.

 

Nintedanib* è un inibitore di tirosin-chinasi (TKI) a piccola molecola, che ha come bersaglio i recettori dei fattori di crescita che hanno dimostrato di essere potenzialmente coinvolti nella patogenesi della fibrosi polmonare.

Gli studi pivotal di Fase III INPULSISTM-1 e INPULSISTM-2 hanno completato il reclutamento dei pazienti e sono in corso in centri di studio di tutto il mondo, per valutare gli esiti clinici nei pazienti con FPI trattati con nintedanib*.

 

I trial di Fase III INPULSISTM mirano ad ottenere i risultati promettenti dello studio di Fase II TOMORROWTM, che ha dimostrato un trend positivo nel ridurre il declino della funzionalità respiratoria nei pazienti con FPI trattati con nintedanib* 150mg, assunto due volte/die, rispetto al gruppo di controllo. [iv] Inoltre, la molecola ha ottenuto la definizione di farmaco orfano nel giugno del 2011 dall’Autorità statunitense Food and Drug Administration e nel settembre dello stesso anno anche dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese.

 

Per ulteriori informazioni sul Rare Disease Day è possibile visitare il sito www.rarediseaseday.org

 

Lo studio POLO-AMLTM-2

Per ulteriori informazioni sul trial, si consiglia di visitare:

http://clinicaltrials.gov./ct2/show/NCT01721876?term=Volasertib&rank=4

 

Volasertib*

Volasertib*, un inibitore sperimentale della polo-like chinasi (Plk), è attualmente in fase di studio per la leucemia mieloide acuta oltre ad essere una delle numerose molecole che Boehringer Ingelheim sta attualmente valutando attraverso studi clinici per vari tumori.

 

Tra gli studi in corso dedicati all’inibizione del ciclo cellulare, il programma di studi clinici relativi a volasertib* è quello in fase più avanzata. Boehringer Ingelheim è una delle prime aziende a far progredire lo sviluppo clinico degli inibitori della Plk.

 

Lo scopo di volasertib* è quello di inibire l’attività della polo-like chinasi (Plk). La Plk1 – la più rappresentativa delle 5 chinasi Plk conosciute – è un enzima che regola la divisione cellulare (mitosi), inibizione destinata a provocare l’arresto prolungato del ciclo cellulare e, alla fine, la morte cellulare (apoptosi). [v]

 

Leucemia mieloide acuta (LMA)

Nonostante la leucemia mieloide acuta sia uno dei più comuni tipi di leucemia negli adulti, rappresentando un terzo di tutte le leucemie degli adulti nel mondo occidentale, è un tipo raro di cancro del midollo osseo e del sangue. [vi],[vii]

L’incidenza annuale della patologia negli adulti europei è di 5-8 casi ogni 100.000 persone e ogni anno si contano 4-6 decessi ogni 100.000.[viii] La LMA ha una delle più basse percentuali di sopravvivenza tra tutti i tipi di leucemia. 1

 

La LMA è una malattia principalmente dell’età adulta; l’età media delle nuove diagnosi è di 65 anni. 1 Nei pazienti la prognosi peggiora con l’avanzare dell’età, con una sopravvivenza media di 6 mesi o meno dopo la diagnosi nei pazienti anziani non idonei a una terapia intensiva di induzione della remissione della malattia. [ix]

 

I pazienti più anziani con LMA sono solitamente considerati non idonei a una terapia intensiva di induzione della remissione della patologia (l’approccio terapeutico più comune per i pazienti più giovani), in quanto essa richiede la somministrazione di massicce dosi di chemioterapici, che in molti casi non sarebbe tollerata.9

 

Fibrosi polmonare idiopatica (FPI)

La fibrosi polmonare idiopatica (FPI) è una patologia respiratoria progressiva cronica, gravemente debilitante con prognosi infausta, per la quale, ad oggi, esistono limitate opzioni terapeutiche. [x] La FPI è caratterizzata da progressiva formazione di tessuto cicatriziale polmonare, detto fibrosi, con perdita di funzionalità respiratoria nel tempo. [xi] Con il passare del tempo, a mano a mano che il tessuto cicatriziale si ispessisce, i polmoni perdono la capacità di assumere ossigeno e di trasmetterlo, in modo sufficiente, agli organi vitali. 11

Chi soffre di FPI, pertanto, presenta dispnea, tosse e spesso difficoltà a svolgere le normali attività fisiche quotidiane. [xii]

Nintedanib*

Nintedanib* è un inibitore di tirosin-chinasi (TKI) a piccola molecola in Fase III di sviluppo da parte di Boehringer Ingelheim, per la terapia della fibrosi polmonare idiopatica (FPI)4. Ha come bersaglio i recettori dei fattori di crescita che hanno dimostrato di essere potenzialmente coinvolti nella patogenesi della fibrosi polmonare, soprattutto il recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR), il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) e il recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFR).4,[xiii],[xiv]

Bloccando queste vie di passaggio dei segnali coinvolte nei processi fibrotici, si ritiene che nintedanib** possa ridurre la progressione della patologia, rallentando il declino della funzionalità respiratoria. 13

Nintedanib* è in fase di sviluppo clinico anche come opzione terapeutica in ambito oncologico nel tumore polmonare non a piccole cellule, nel carcinoma ovarico, nel tumore del colon-retto e nel carcinoma epatocellulare.13,[xv]

Boehringer Ingelheim in Area Oncologica

La ricerca è al momento concentrata su composti che afferiscono a tre aree: inibizione dell’angiogenesi, inibizione della trasduzione del segnale e inibizione delle chinasi coinvolte nel ciclo cellulare. Nintedanib* è attualmente in Fase III di sviluppo clinico per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) e il carcinoma ovarico. Nell’area dell’inibizione della trasduzione del segnale, afatinib** è attualmente in fase di sviluppo clinico di Fase III, anche come terapia del carcinoma mammario e del tumore della testa e del collo. La pipeline oncologica di Boehringer Ingelheim è in continua evoluzione e dimostra l’incessante impegno dell’azienda in questo ambito.

 

Boehringer Ingelheim

Il gruppo Boehringer Ingelheim è una delle prime 20 aziende farmaceutiche del mondo. Il gruppo ha sede a Ingelheim, e opera a livello globale con 145 affiliate e più di 44.000 dipendenti. Sin dalla sua fondazione nel 1885, l’azienda a proprietà familiare si dedica a ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione di prodotti innovativi dall’elevato valore terapeutico nel campo della medicina e della veterinaria.

Operare in maniera socialmente responsabile è un punto centrale della cultura e dell’impegno di Boehringer Ingelheim. La partecipazione a progetti sociali, l’attenzione ai propri dipendenti e alle loro famiglie, l’offerta di pari opportunità per tutti i dipendenti costituiscono le fondamenta delle attività del gruppo a livello mondiale. Mutua collaborazione e rispetto, al pari della tutela e della sostenibilità ambientale sono parte integrante di ogni iniziativa che Boehringer Ingelheim intraprende.

Nel 2011, Boehringer Ingelheim ha registrato un fatturato netto di circa 13,2 miliardi di euro. Gli investimenti in Ricerca e Sviluppo nell’area Farmaci da Prescrizione sono il 23,5% del fatturato netto.

Per maggiori informazioni visitare il sito:

www.boehringer-ingelheim.com, www.thewhiteroom.info e www.newshome.com



[i] Deschler B, et al. Acute Myeloid Leukemia: Epidemiology and Etiology. Cancer. 2006. 2009-2107

[ii] European Commission. Available at: http://ec.europa.eu/health/ph_information/documents/ev20040705_rd05_en.pdf. [Last accessed: February 2013]

[iii] Döhner H, Phase I/II study of volasertib (BI 6727), an intravenous Polo-like kinase (Plk) inhibitor, in patients with acute myeloid leukemia (AML): results from the randomized phase II part for volasertib in combination with low-dose cytarabine (LDAC) versus LDAC monotherapy in patients with previously untreated AML ineligible for intensive treatment. Oral Presentation at ASH Annual Meeting and Exposition 2012

[iv] Richeldi L, et al. Efficacy of a tyrosine kinase inhibitor in idiopathic pulmonary fibrosis. N Engl J Med. 2011;365(12):1079-87

[v] Schöffski P. Polo-Like Kinase (PLK) Inhibitors in Preclinical and Early Clinical Development in Oncology. Oncologist. 2009;14(6):559-570

[vi] Jemal A, et al. Cancer Statistics, 2009; CA Cancer J Clin 2009;59:225-249

[vii] American Society of Hematology. http://www.hematology.org/patients/Blood-Disorders/Blood-Cancers/5229.aspx [Last accessed: February 2013]

[viii] Fey MF, et al. Acute myeloblastic leukaemias and myelodysplastic syndromes in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up,  2010

[ix] Juliusson G, et al. Age and acute myeloid leukemia real world date on decision to treat and outcomes from the Swedish Acute Leukemia Registry. Blood. 2009. Apr 30;113(18):4179-87

[x] Raghu G, et al. An official ATS/ERS/JRS/ALAT statement: idiopathic pulmonary fibrosis: evidence-based guidelines for diagnosis and management. Am J Respir Crit Care Med 2011;183:788-824

[xi] Pulmonary Fibrosis Foundation. What is IPF? 2011. Available at: http://www.pulmonaryfibrosis.org/ipf. [Last accessed February 2013]

[xii] Pulmonary Fibrosis Foundation. Symptoms. 2011. Available at: http://www.pulmonaryfibrosis.org/Symptoms. [Last accessed February 2013]

[xiii] Selman M, King TE, Pardo A, et al. Idiopathic pulmonary fibrosis: prevailing and evolving hypotheses about its pathogenesis and implications for therapy. Ann Intern Med 2001;134(2):136-51

[xiv] Hilberg F, Roth GJ, Krssak M, et al. BIBF 1120: triple angiokinase inhibitor with sustained receptor blockade and good antitumor efficacy. Cancer Res 2008; 68(12):4774-4782

[xv] U.S. National Institutes of Health. Clinicaltrials.gov BIBF 1120. Available at: http://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=BIBF+1120. [Last accessed February 2013]

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