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Cellule staminali: il virus dell’AIDS idoneo per curare malattie ereditarie

Il virus dell’Aids puo’ essere utilizzato per curare due gravi patologie ereditarie. Sull’intuizione “geniale” di unoscienziato italiano, avvenuta nel 1996, che negli anni aveva dato risultati promettenti in laboratorio, arriva adesso il doppio riconoscimento ufficiale da parte di una delle piu’ importanti riviste scientifiche internazionali.


E sei bambini, provenienti da tutto il mondo, dopo tre anni di trattamento stanno bene e mostrano significativi benefici. Lo hanno annunciatodue studi pubblicati oggi su Science dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano guidati da Luigi Naldini, che dimostrano che la terapia genica con vettori derivati dal virus Hiv funziona nei confronti di due gravi malattie genetiche, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.   “A tre anni dall’inizio della sperimentazione clinica – ha detto Naldini – i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti: la terapia risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. Dopo 15 anni di sforzi, successi in laboratorio, ma anche frustrazioni, e’ davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti” ha spiegato il direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano. Alla base di entrambe le malattie c’e’ un difetto genetico che si traduce nella carenza di una proteina fondamentale per l’organismo fin dai primi anni di vita. Nel caso della leucodistrofia metacromatica, per la quale non esistono ad oggi trattamenti risolutivi, e’ il sistema nervoso a essere colpito: questi bambini nascono apparentemente sani, ma a un certo punto iniziano a perdere progressivamente le capacita’ cognitive e motorie acquisite fino a quel momento, senza alcuna possibilita’ di arrestare il processo neurodegenerativo.
I bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, invece, presentano un sistema immunitario difettoso che li rende molto piu’ vulnerabili del normale allo sviluppo di infezioni, malattie autoimmuni e tumori, oltre a un difetto nelle piastrine che e’ causa di frequenti emorragie. Dopo i brillanti risultati ottenuti nel corso di molti anni di studio in laboratorio, i ricercatori del Tiget hanno provato acorreggere il difetto genetico che provoca queste malattie con la terapia genica. La tecnica utilizzata consiste nel prelievo delle cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente e nell’introduzione di una copia corretta del gene altrimenti difettoso attraverso dei vettori virali derivati da Hiv (sviluppati a partire da un primo lavoro del 1996 che porta la firma proprio di Luigi Naldini). Una volta re-infuse nell’organismo, le cellule cosi’ curate sono in grado di ripristinare la proteina mancante a livello degli organi chiave.

Entrambi gli studi clinici, che hanno coinvolto una squadra di oltre 70 persone tra ricercatori e clinici, hanno preso il via nella primavera del 2010, prevedendo il coinvolgimento di 16 pazienti in totale, 6 affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich e 10 da leucodistrofia metacromatica. I risultati pubblicati su Science si riferiscono soltanto ai primi 6 pazienti trattati (tre per ciascuno studio), per i quali cioe’ sia passato un tempo abbastanza lungo dalla somministrazione della terapia per poter trarre le prime conclusioni significative in termini di sicurezza ed efficacia. In totale la Fondazione Telethon ha investito 19 milioni di euro per le ricerche su queste due malattie (11 sulla leucodistrofia metacromatica e 8 sulla sindrome di Wiskott-Aldrich).
“Questi primi risultati ci fanno ben sperare e sono la conferma dell’efficacia di un lavoro sostenuto negli anni con grande convinzione – ha commentato il direttore generale di Telethon Francesca Pasinelli -. Possiamo dire di aver realizzato un modello in cui la charity agisce non soltanto da ente finanziatore, ma svolge un ruolo primario nella gestione dello sviluppo della ricerca per ricondurre ogni fase del processo all’obiettivo finale, che e’ la terapia fruibile per i pazienti. In questo senso si colloca anche la scelta di contribuire alla creazione di un’unita’ di ricerca clinica dedicata e di selezionare un partner italiano come MolMed per le attivita’ di sviluppo e produzione dei vettori”. “Quattro anni fa, quando divenni presidente di Telethon – ha ricordato Luca di Montezemolo – la grande sfida dei due trial clinici del nostro istituto di Milano stava per partire.

Era una grande scommessa scientifica e, soprattutto, rappresentava una risposta alle aspettative di tante famiglie di bambini malati. Oggi il mio primo pensiero va proprio a loro, a tutti quei genitori che negli anni hanno partecipato ai nostri studi, pur sapendo che la ricerca non avrebbe fatto in tempo a curare i loro figli. Con loro ringrazio gli scienziati che hanno lavorato a questa straordinaria impresa e i milioni di italiani che ci hanno sostenuto, con le loro donazioni”.

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