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Fibrosi cistica: malattia genetica che richiede terapie mirate.

La lotta alla fibrosi cistica, una delle malattie genetiche piu’ diffuse nel mondo occidentale, passa attraverso farmaci mirati in grado di correggere le alterazioni della proteina Cftr (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator), alla base del difetto.


Ora uno studio di ricercatori dell’Istituto di biofisica del Consiglio nazionale delle ricerche (Ibf-Cnr) di Genova aiuta a comprendere le differenti interazioni di tali farmaci con la membrana cellulare. Si tratta di terapie che agiscono direttamente sulla proteina mutata, potenziandone la ridotta attività o aumentandone la quantita’. La ricerca, pubblicata su ‘European Biophysics Journal’, e’ particolarmente innovativa in quanto utilizza tecniche sperimentali mutuate dalla fisica per osservare i diversi meccanismi di azione delle sostanze.

“Benche’ siano utilizzati con successo sulle persone affette da fibrosi cistica, non abbiamo ancora informazioni complete sul meccanismo molecolare di funzionamento dei farmaci ‘correttori’ e ‘potenziatori’ nella proteina Cftr, responsabile della malattia”, ha spiegato il coordinatore del gruppo Oscar Moran, ricercatore Ibf-Cnr.

“Nello studio abbiamo applicato la tecnica della diffusione di raggi X a basso angolo su modelli di membrane cellulari costituite da un doppio strato fosfolipidico, con l’obiettivo di osservare le variazioni della struttura molecolare rispetto ai farmaci Vx-770 (Ivacaftor, potenziatore) e Vx-809 (Lumacaftor, correttore)”, ha aggiunto.
I risultati dell’esperimento indicano che entrambi i farmaci superano la membrana in quanto sono solubili nello strato fosfolipidico, ma in due maniere: mentre Vx-809 tende a distribuirsi omogeneamente nella membrana, Vx-770 mostra un accumulo piu’ significativo nella parte interna. “E’ necessario tenere conto di questi differenti comportamenti nello sviluppo delle future terapie”, ha concluso Moran.

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