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Entro fine anno arriveranno in Italia due tra le piu’ promettenti sperimentazioni sulla SMA (atrofia muscolare spinale). Entrambe utilizzano farmaci che agiscono a livello genetico modificando la mutazione alla base della malattia, aumentando la produzione di una proteina i cui bassi livelli sono responsabili del danno a carico dei motoneuroni e dei conseguenti segni clinici…

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