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Distrofia muscolare: molecole che riparano danni nel DNA

Un gruppo di scienziati dello Scripps Research Institute in Florida ha per la prima volta progettato una serie di piccole molecole che agiscono contro un difetto dell’RNA direttamente responsabile della forma piu’ comune di distrofia muscolare che si registra in eta’ adulta.


Lo studio pubblicato sul Journal of American Chemical Society, dimostra che questi nuovi composti migliorano in modo significativo un certo numero di difetti biologici connessi con la distrofia miotonica di tipo 1 sia nella coltura cellulare sia nei modelli animali. “Le nostre mescole riescono ad attaccare il bersaglio principale della malattia”, ha detto Matthew Disney dello Scripps Research Institute. “Si tratta di un passo significativo nella progettazione di potenziali terapie per questo tipo di distrofia muscolare, aprendo in generale la strada a numerose terapie mirate sull RNA”. La distrofia miotonica di tipo 1 riguarda un tipo di difetto di RNA caratterizzato dalla presenza di triplette di nucleotidi ripetute piu’ volte rispetto al normale codice genetico di un individuo.

In particolare, la ripetizione della citosina-uracile-guanina (CUG) nella sequenza RNA porta alla malattia rendendo inattiva la proteina MBNL1. Disney e colleghi hanno utilizzato le informazioni contenute in un database di piccole molecole di RNA sviluppato attraverso la ricerca che ha identificato un composto di piombo nell’RNA correlato alla sindrome miotonica di tipo 1. Lavorando sulle variazioni del composto in modelli animali, ne e’ stato creato uno che e’ riuscito a migliorare i difetti della proteina MBNL1 di oltre il 40 percento. “Ci sono infiniti bersagli di RNA coinvolti nella malattia. Partendo da questa scoperta, la nostra sfida sara’ trovare le piccole molecole che hanno un ruolo nello sviluppo della patologia” spiega Disney.

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