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In Italia a breve la prima cura per una grave malattia del sangue al femminile: arriva il farmaco che produce piastrine

Eritrociti, piastrine (red blood cells, platelets)

Eritrociti, piastrine (red blood cells, platelets)

Un’Ansa sulla notizia del ritrovato era stata già pubblicata qui.
Avere un figlio con tranquillità senza temere emorragie incontrollate è uno, fra i tanti , degli importanti miglioramenti nella qualità di vita che garantisce la prima terapia efficace per i casi più difficili di ITP, una malattia auto-immune rara che, si stima, colpisca 140.000 persone negli USA e 50.000 in Europa.

La ITP cronica è un grave disturbo autoimmune caratterizzato da un basso numero di piastrine nel sangue che può portare a gravi emorragie. E’ riconosciuta come malattia orfana dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMEA). Attualmente si stima ci siano 140.000 pazienti trattati per ITP cronica in Europa e negli USA. In Europa sarebbero circa 50.000.

La malattia colpisce il doppio delle donne adulte rispetto agli uomini anche se la differenza si riduce con l’aumento dell’età

In queste persone le piastrine – elementi del sangue necessari per prevenire le emorragie – sono distrutte dal sistema immunitario. Un basso numero di piastrine espone i pazienti ad improvvise gravi emorragie. Il rischio aumenta quando il numero di piastrine scende sotto le 30.000 per microlitro (il valore normale è di 150.000-400.000 per microlitro).

L’ITP è una malattia spesso asintomatica: il segnale principale è il sanguinamento incontrollato, che può produrre lividi e puntini rossi sulla pelle, emorragie dal naso, delle gengive e del tratto digestivo e urinario. Anche le cause sono oggi ancora ignote: può manifestarsi a causa di infezioni (virali o batteriche), a seguito di vaccini oppure in associazione con un’altra malattia.


Progressi nella tutela della salute della donna, quindi, : in arrivo in Italia tra pochi mesi il primo ed unico farmaco che stimola la produzione di piastrine. Verrà utilizzato per curare i tanti giovani, soprattutto donne tra i 20 ed i 40 anni, che soffrono di una grave malattia del sangue e che sono risultati refrattari a tutte le terapie. L’EMEA, autorità competente della Commissione Europea, ha infatti concesso per l’Europa l’autorizzazione al trattamento di lungo periodo della porpora trombocitopenica idiopatica (ITP), un disturbo autoimmune cronico caratterizzato dalla riduzione del numero di piastrine nel sangue.

Si tratta del principio attivo romiplostim che agisce incrementando e mantenendo costanti nel tempo il numero delle piastrine e riduce la necessità di altri medicamenti di salvataggio e mantenimento. Il farmaco è stato presentato in anteprima al Congresso Europeo di Ematologia svoltosi nei giorni scorsi a Berlino.

“Si tratta del primo trattamento a lungo termine approvato in Europa che agisce specificatamente sulla produzione di piastrine – afferma il dottor Roberto Stasi, Dipartimento di Scienze Mediche, Ospedale Regina Apostolorum, Roma. – Nonostante la ITP colpisca una popolazione limitata di persone, può avere un impatto significativo sulla loro vita. La nuova terapia rappresenta un’opzione di potenziale grande valore per questi pazienti.”

Grazie a questa nuova terapia,infatti, sono enormi i miglioramenti nella qualità di vita, finora ampiamente compromessa: le donne avranno la possibilità di portare avanti una gravidanza, ma anche di gestire le normali attività quotidiane, a partire da quelle in casa, come cucinare, senza il timore di un’improvvisa grave emorragia. Molte persone sono colpite dal disturbo sin da ragazzi: non avere una cura finora significava non potere giocare a pallone, andare in bicicletta e, più in generale, stare con gli amici.

L’approvazione UE per questo principio attivo è basata sui dati di due separati studi clinici che hanno dimostrato un incremento e mantenimento del numero di piastrine nell’83% dei pazienti, che sono stati anche in grado di ridurre o sospendere i trattamenti, spesso non ben tollerati, e di fare minor uso di medicinali di “emergenza”, i cui effetti sono transitori. I risultati dimostrano che nel 74% dei pazienti si è ottenuta una risposta piastrinica definita o come una conta piastrinica di almeno 50.000 per microlitro o come raddoppio del valore di base.

Una risposta della conta delle piastrine è stata raggiunta dal 30% dei pazienti (61/207) dopo la somministrazione della prima dose del farmaco e dal 47% (94/199) dopo la terza dose. La durata media della terapia nello studio è stata di 76 settimane, quella più lunga di 204 settimane. Altri significativi risultati emersi dallo studio sono:

* un incremento del numero delle piastrine: in oltre il 47% dei pazienti trattati il numero delle piastrine è cresciuto dell’80% dal livello base di 20.000 e nel 67% dei pazienti di oltre il 50%
* il mantenimento del numero delle piastrine: l’incremento di 50.000 piastrine per microlitro è stato mantenuto per oltre 10 settimane consecutive nel 77% dei pazienti, per oltre 25 settimane consecutive nel 67% dei pazienti e oltre 52 settimane consecutive nel 41% dei pazienti.

L’approvazione europea del farmaco è il risultato di più di 15 anni di ricerca da parte della multinazionale produttrice, Amgen Dompé, e rappresenta un importante pietra miliare in campo biotecnologico essendo una piattaforma innovativa per fornire terapie mirate.

La pronuncia dell’autorità di controllo europea, l’EMEA, fa riferimento, per la somministrazione ai pazienti adulti splenectomizzati (che hanno subito l’asportazione della milza) affetti da porpora trombocitopenica immune cronica, che sono refrattari ad altri trattamenti. Inoltre, il farmaco potrebbe essere considerato come seconda linea di trattamento in pazienti adulti affetti da ITP non-splenectomizzati per cui l’intervento chirurgico è controindicato.

I trattamenti attualmente disponibili (ad esempio corticosteroidi ed immunoglobuline) hanno un’applicazione limitata dovuta alla poca tollerabilità e agli effetti transitori. La terapia chirurgica (rimozione della milza) è disponibile per pazienti adulti con ITP cronica, ma non funziona in tutti i casi.

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