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Parkinson attivato ‘in vitro’ per testare i farmaci giusti e terapie ad hoc

Un nuovo metodo accelera la drug discovery di malattie complesse come il Parkinson
I ricercatori del Whitehead Institute for Biomedical Research di Cambridge hanno sviluppato un metodo di drug-screening rapido e poco costoso che potrebbe essere utilmente impiegato per l’individuazione di terapie per alcune patologie complesse come il Parkinson.

La tecnica individuata impiega il comune lievito di birra per analizzare la presunta attività farmacologica di molecole in studio per la loro probabile attività terapeutica, riducendo a due settimane i tempi necessari alla discovery e al testing preliminare di nuovi composti. Il nuovo metodo, descritto su Nature Chemical Biology dal gruppo di ricerca guidato da Joshua Kritzer, ha subito permesso l’analisi di una vasta “library” di peptidi ciclici contenenti diverse combinazioni di aminoacidi. I peptidi ciclici sono stati quindi inseriti in cellule di lievito modello della malattia di Parkinson, create in laboratorio.


Nel modello di lievito realizzato, le cellule mostrano molte delle caratteristiche manifestate dalle cellule cerebrali dei pazienti affetti dal Parkinson, compresa la morte dovuta alla sovra-produzione di alfa-sinucleina. Dopo aver inserito i peptidi ciclici nel modello di lievito, Kritzer ha “attivato” in queste cellule i “segni” del Parkinson, ed ha atteso di vedere quali cellule di lievito sopravvivessero. Dei numerosi e svariati peptidi testati, solo due sono risultati capaci di salvare le cellule dalla morte. Dopo averne individuato la sequenza, Kritzer ha stabilito che entrambi i peptidi ciclici basano la propria attività sui primi 4 aminoacidi la cui sequenza risulta conservata e molto simile ad alcune importanti strutture biochimiche, tra cui molecole ossidanti o riducenti, o molecole che fissano i metalli.

“Non c’è alcun motivo perché il processo non venga applicato ad altre cellule di mammifero – ha commentato Susan Lindquist, ricercatrice del gruppo – e quindi anche a tutte le malattie di cui si è riusciti a crearne un modello in lievito”.

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