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Anemia di Fanconi curata in vitro

Eccezionale esperimento nel campo della medicina rigenerativa. Ricercatori del Salk Institute for Biological Studies, a La Jolla (California), hanno generato cellule staminali da pazienti con una rara malattia genetica, hanno corretto il difetto e le hanno trasformate in staminali pluripotenti indotte (Ips). Alla fine del complesso procedimento, le cellule sono risultate del tutto identiche a staminali embrionali o a Ips create da donatori sani. In teoria avrebbero potuto curare la malattia genetica, come dimostrano i risultati in vitro, ma gli scienziati devono affrontare ancora diversi passaggi prima di trattare i pazienti.

I risultati dello studio, pubblicato su Nature, hanno comunque un enorme potenziale di applicazione nella terapia cellulare. Precedenti ricerche avevano dimostrato nei topi l’efficacia di un approccio combinato fra terapia genica e tecnologia per riprogrammare le staminali. Ma questa è la prima volta che si dimostra che una simile strategia funziona anche sulle cellule umane. L’equipe coordinata dal genetista Inder Verma, in collaborazione con i colleghi del Centro di medicina rigenerativa di Barcellona (Cmrb) e del Ciemat di Madrid (Spagna), si sono concentrati sull’anemia di Fanconi. È una malattia genetica responsabile di una serie di anomalie nel sangue che riducono la capacità dell’organismo di combattere le infezioni, favorendo fra l’altro lo sviluppo di tumori, in particolare leucemie. Anche dopo un trapianto di midollo osseo, i pazienti restano a rischio di ammalarsi di cancro e altre patologie.


Dopo aver prelevato le cellule dai capelli o dalla pelle dei malati coinvolti nello studio, i ricercatori le hanno “aggiustate”, correggendo il gene difettoso con tecniche di terapia genica messe a punto nel laboratorio in California. Quindi le hanno riprogrammate con successo, trasformandole in staminali pluripotenti indotte (Ips), servendosi di una combinazione di fattori di trascrizione. Le 19 linee cellulari ottenute erano indistinguibili sia dalle discusse staminali embrionali sia da Ips create da donatori sani.

Il midollo osseo di malati di anemia di Fanconi funziona male a causa della progressiva riduzione di staminali emopoietiche funzionali, una delle caratteristiche di questa patologia genetica. L’equipe dunque ha verificato se le Ips possono essere usate come sorgente di queste preziose cellule. Ebbene, le Ips si differenziano facilmente in cellule progenitrici emopoietiche, pronte a loro volta a diventare cellule del sangue sane. «Non abbiamo curato un essere umano – spiega Juan-Carlos Izpisua Belmonte, direttore del Cmrb di Barcellona – ma abbiamo curato una cellula. In teoria la potremmo trapiantare in un uomo e trattare la sua malattia».

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